آمریکا برای اولین‌بار ژن‌درمانی با روش CRISPR برای کم‌خونی داسی‌شکل را تأیید کرد
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) دو دارو برای درمان کم‌خونی داسی‌شکل را تأیید کرد. یکی از این داروها اولین درمان مبتنی بر ابزار ویرایش ژن CRISPR است که تأییدیه نظارتی را در ایالات‌متحده کسب کرده. در کم‌خونی داسی‌شکل گلبول‌های قرمز به شکل داس تغییر شکل می‌دهند و رگ‌های خونی را مسدود می‌کنند. تنها در ایالات‌متحده حدود 100 هزار نفر به کم‌خونی داسی‌شکل مبتلا هستند.
براساس گزارش سازمان غذا و داروی آمریکا، این سازمان دو داروی مهم به نام‌های Casgevy و Lyfgenia را تأیید کرده است که هر دو از طریق ژن‌درمانی برای درمان کم‌خونی داسی‌شکل در بیماران 12 سال و بالاتر به‌کار می‌روند. داروی Casgevy از شرکت Vertex اولین داروی تأییدشده‌ای است که از فناوری ویرایش ژنوم CRISPR بهره می‌گیرد. داروی Lyfgenia از شرکت Bluebird Bio نیز از ژن‌درمانی استفاده می‌کند اما روش آن با داروی اول متفاوت است.
کم‌خونی داسی‌شکل و ژن‌درمانی با CRISPR
تاکنون کم‌خونی داسی‌شکل درمان‌های محدودی داشت. پیوند مغز استخوان از یک خواهر یا برادر همسان ژنتیکی می‌تواند این بیماری را در بیش از 90 درصد از موارد درمان کند، اما تنها حدود 20 درصد از افراد مبتلا به این بیماری، خواهر و برادری با این شرایط دارند. همچنین داروهای مختلف دیگر و مراقبت‌های پزشکی عمدتاً فقط شدت این بیماری را کاهش می‌دهند و درمان طولانی‌مدت را در پی ندارند. اما درمان‌های جدید ژن‌درمانی در پیشگیری از مشکلات مربوط به انسداد عروق بسیار مؤثر بوده است.
در فرایند ژن‌درمانی جدید، ابتدا سلول‌های بنیادی مغز استخوان بیمار برداشته می‌شود و سپس در یک آزمایشگاه تخصصی با روش CRISPR سلول‌های بیمار را اصلاح می‌کنند. همچنین با استفاده از شیمی‌درمانی قسمتی از سلول‌های مغز استخوان کشته می‌شود تا راهی برای بازگرداندن سلول‌های ویرایش‌شده به‌وجود بیاید. از 31 بیمار تحت درمان با داروی Cagevy به مدت 24 ماه، 29 نفر از آن‌ها 12 ماه متوالی را بدون بحران انسداد عروقی گذراندند.
پیش‌از‌این بریتانیا برای اولین‌بار در جهان مجوز ژن‌درمانی CRISPR برای بتا-تالاسمی و کم‌خونی داسی‌شکل را صادر کرده بود.
